أصبح Zynteglo من بلوبيرد بيو أول علاج جيني قائم على الخلايا يتم اعتماده في الولايات المتحدة، حيث حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية كعلاج لمرضى الثلاسيميا بيتا الذين يحتاجون إلى عمليات نقل دم منتظمة.

قال أندرو أوبينشاين، الرئيس التنفيذي لأخصائي العلاج الجيني ، إن الموافقة -بعد ثلاث سنوات- “تمثل لحظة فاصلة في مجال العلاج الجيني” و “تستهل حقبة جديدة يكون فيها العلاج الجيني قادرًا على تغيير نماذج العلاج الحالية للأمراض التي تستمر حاليًا مدى الحياة وتشكل عبئًا على الرعاية “.

ففي التجارب السريرية للعلاج الجيني، ظل 89٪ من 41 مريضًا خاليين من الحاجة إلى عمليات نقل الدم بعد متابعة استمرت 42 شهرًا. أوصت لجنة استشارية من إدارة الغذاء والدواء بالموافقة على Zynteglo على قوة تلك البيانات في يونيو. Zynteglo هو علاج مخصص لمرة واحدة تم إنشاؤه باستخدام قبعة الخلايا الجذعية لنخاع العظم الخاصة بالمريض والتي تم تعديلها وراثيًا لإنتاج بيتا غلوبين وظيفي ، والذي يتم تحوره في المرض.

اختارت بلوبيرد إطلاقها بتكلفة 2.8 مليون دولار، مقارنة بسعر 1.7 مليون دولار المرتبط بالعلاج عندما تم توفيره لأول مرة في أوروبا ، وهو أيضًا أعلى بكثير من المستوى المقترح 2.1 مليون دولار الذي تقدمه منظمة فعالية التكلفة ICER. كما قالت الشركة إنها ستقدم ضمانًا للعلاج مع المنتج، وتعرض تعويض شركات التأمين الصحي بنسبة تصل إلى 80 ٪ من التكلفة إذا توقفت Zynteglo عن العمل في غضون عامين بعد إدارته. تم أيضًا وضع خيار الاسترداد هذا في الاعتبار في مراجعة ICER، على الرغم من أنه على مدار فترة خمس سنوات بشكل ملحوظ. تحصل بلوبيرد أيضًا على قسيمة مراجعة ذات أولوية من إدارة الغذاء والدواء نتيجة للموافقة، والتي يمكن أن تعزز أيضًا مواردها المالية حيث يمكن أن تصل قيمتها إلى 100 مليون دولار أو أكثر إذا تم بيعها لشركات أخرى.

في بيان، قالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) إن هناك خطرًا افتراضيًا للإصابة بسرطان الدم مرتبط بـ Zynteglo – مع ملاحظة أنه لم يتم رؤية أي حالة في الدراسات السريرية للعلاج – لذلك يجب مراقبة دم المرضى لمدة 15 عامًا على الأقل بحثًا عن أي دليل من السرطان. يجب أيضًا مراقبتها من أجل انخفاض عدد الصفائح الدموية ونوبات النزيف؛ لأن هذه بعض الأحداث الضائرة الشائعة التي شوهدت مع علاج Zynteglo.

والان مع موافقة Zynteglo، تتحول العيون الآن إلى مرشح العلاج الجيني الثاني لـ Bluebird elivaldogene autotemcel (eli-cel) من أجل ضمور الغدة الكظرية وبيضاء الدماغ (CALD)، والذي تمت التوصية به أيضًا للحصول على الموافقة ومن المقرر أن تتخذ إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قرارًا بحلول 16 سبتمبر.

ترجمة:

ريم راقع

المصدر